ГОСТ Р 56044-2014. Национальный стандарт Российской Федерации. Оценка медицинских технологий. Общие положения

7.4. Клинико-экономические исследования, анализ и моделирование

Экономичность применения медицинских технологий оценивают с использованием результатов клинико-экономических исследований и клинико-экономического анализа.

Клинико-экономическое исследование - особый вид исследования с целью комплексной оценки соотношения результатов применения медицинских технологий и затрат на них.

Клинико-экономический анализ - методология сравнительной оценки двух и более медицинских технологий на основе комплексного взаимосвязанного учета результатов применения медицинских технологий и затрат на их выполнение. При проведении клинико-экономического анализа нередко используют моделирование.

7.4.1 Клинико-экономические исследования

Клинико-экономические исследования медицинской технологии могут быть проведены:

а) в рамках клинических исследований медицинских технологий, одновременно с изучением их действенности, эффективности и безопасности;

б) в самостоятельном клинико-экономическом исследовании:

- ретроспективное исследование-наблюдение - изучение результатов применения технологии и связанных с ней затрат в условиях типичной практики (реального мира) - после завершения случаев заболевания или этапа оказания медицинской помощи, на основании медицинской и иной документации, опросов пациентов, их близких и медицинских работников, в том числе поперечное исследование качества жизни;

- проспективное исследование-наблюдение - изучение результатов применения медицинской технологии и связанных с ней затрат без влияния на тактику ведения больного лечащим врачом со стороны исследователя, в том числе оценка качества жизни в динамике;

- проспективное экспериментальное исследование - оценка результатов применения технологии и связанных с ней затрат, в котором исследователь активно вмешивается в тактику ведения больных, используя экспериментальное лечение или применяя новый протокол лечения.

В материалах, представляющих результаты клинико-экономического исследования, должен быть описан дизайн и обсуждены ограничения, связанные с данным дизайном. Каждый из вариантов дизайна клинико-экономического исследования имеет свои достоинства и недостатки (см. таблицу 3).

 

Таблица 3

 

Сильные и слабые стороны клинико-экономических исследований

 

Сильные стороны	Слабые стороны
Рандомизированные клинические исследования
Высокая достоверность результатов	Искусственно созданные условия. Низкая обобщаемость результатов. Неточность учета (избыточность) затрат. Недостаточное число наблюдений
Проспективные наблюдения
Демонстрируют эффективность и затраты в условиях типичной практики (реальный мир)	Систематическая ошибка из-за вмешивающихся факторов: при малой выборке искажения могут быть значительными. Возможны смещения, связанные с систематической ошибкой выбора исследовательского центра
Ретроспективные наблюдения
Оценка эффективности и затраты в типичной медицинской практике (реальный мир). Ресурсосберегающий дизайн	Систематическая ошибка формирования групп наблюдения: часть медицинской документации исключается из-за некачественного заполнения. Систематическая ошибка из-за вмешивающихся факторов. Систематическая ошибка из-за выбора исследовательского центра

 

7.4.2 Клинико-экономический анализ

Клинико-экономический анализ складывается из анализа эффективности медицинских технологий, анализа затрат при использовании медицинских технологий и оценки экономичности (экономической приемлемости) медицинских технологий.

Оценка результатов применения медицинских технологий в клинико-экономическом анализе основывается как на оценке промежуточных (суррогатных, клинических) критериев, так и на оценке "мягких" и "твердых" конечных критериев. При проведении клинико-экономических исследований рекомендуется использовать окончательные критерии оценки результатов ("мягкие" и "твердые" критерии). Для анализа "затраты - эффективность" оптимальным критерием оценки является число лет сохраненной жизни, для анализа "затраты - полезность" - число лет сохраненной жизни с поправкой на качество жизни (показатель QALY).

Экспертами, проводящими оценку медицинских технологий, должно быть проанализировано наличие связи между промежуточными (суррогатными) и окончательными критериями оценки результатов.

В публикации результатов клинико-экономического исследования должны быть обозначены источники данных о действенности, эффективности и безопасности изучаемой технологии и альтернативы для сравнения (если действенность, эффективность и безопасность не сравнивались непосредственно в анализируемом исследовании). При получении сравнительных данных в клинико-экономическом исследовании полученные результаты следует сопоставить с результатами других исследований. При существенных различиях должен быть проведен анализ чувствительности к вариабельности критериев эффективности технологий.

Учет затрат является обязательной частью клинико-экономического анализа. Основные правила учета и анализа затрат:

- должны быть учтены все прямые медицинские затраты, не допускается необоснованное исключение отдельных видов затрат из анализа;

- для различных условий выполнения медицинских технологий перечни анализируемых затрат могут быть различными;

- не допускается перенос оценки затрат из одной страны в другую без перерасчета стоимостных показателей.

При оценке результатов клинико-экономического исследования (анализа) эксперты должны убедиться, что выбор затрат для учета был обоснован исследователем, а методика расчета затрат подробно описана.

Выделяют следующие виды затрат на применение медицинских технологий:

а) прямые медицинские затраты (включают в свой состав все издержки, непосредственно связанные с оказанием медицинской помощи), например:

1) переменные затраты:

- затраты на диагностические, лечебные, реабилитационные и профилактические медицинские услуги, манипуляции и процедуры, в том числе оказываемые на дому (включая оплату рабочего времени медицинских работников, непосредственно оказывающих медицинскую помощь);

- затраты на лекарственные препараты;

- затраты на кровь и ее компоненты;

- затраты на диетическое питание (если это планируется);

- затраты на имплантируемые человеку приборы и приспособления;

- затраты при выполнении отдельных услуг, выполняемых сторонними исполнителями (аутсорсинг);

- затраты на содержание пациента в лечебном учреждении ("гостиничные услуги");

- затраты на транспортирование больного санитарным транспортом, включая санитарную авиацию;

2) постоянные затраты:

- оплата покупки дорогостоящего медицинского оборудования;

- плата за использование медицинского оборудования, площадей и средств (амортизация);

- оплата коммунальных услуг;

- оплата работы административно-хозяйственного аппарата;

- оплата ремонта зданий, сооружений и техники;

- оплата обучения персонала и др.;

б) прямые немедицинские затраты:

- наличные (карманные) расходы пациентов на оплату сервисных услуг в медицинском учреждении;

- затраты на немедицинские услуги, оказываемые пациентам на дому (например, услуги социальных служб);

- затраты на перемещение пациентов (личным, общественным транспортом) и т.п.;

в) косвенные (непрямые) затраты - экономические потери от снижения производительности на месте работы пациента за счет временной или постоянной нетрудоспособности, преждевременного наступления смерти (с учетом коэффициента фрикционности затрат), отсутствия на работе членов семьи или друзей пациента, осуществляющих уход за ним. В большинстве клинико-экономических исследований эти затраты не учитываются. В некоторых случаях, без применения коэффициента фрикционности косвенные затраты становятся непомерно высокими.

Нематериальные (неосязаемые) затраты - затраты, связанные с болью, страданиями, дискомфортом, которые испытывает пациент вследствие проходимого им курса лечения или изменения течения болезни, - из-за трудностей с точным количественным измерением в денежном выражении на сегодняшний день обычно остаются за рамками выполняемого анализа.

Следует учитывать, что в тарифах на медицинскую помощь в коммерческих организациях обычно заложены как переменные, так и постоянные затраты, тогда как в рамках системы обязательного медицинского страхования оплачиваются лишь переменные затраты, а постоянные частично отнесены на соответствующий бюджет.

Если учитывались общие - прямые и непрямые затраты, - рекомендуется отдельно представлять результаты исследования с учетом общих и с учетом только прямых затрат.

В исследовании должны быть указаны источники данных о затратах. При расчете прямых затрат на медицинские услуги в денежном выражении используют:

- тарифы на медицинские услуги, действующие в регионе в рамках системы обязательного медицинского страхования;

- бюджетные расценки на медицинские услуги, действующие в конкретном учреждении;

- цены на платные медицинские услуги, в том числе в рамках добровольного медицинского страхования или иной коммерческой деятельности;

- усредненные тарифы нескольких медицинских учреждений (не менее трех-пяти с обоснованием их выбора, например, репрезентативно представляющих медицинскую сеть региона);

- результаты собственных экономических расчетов цен на медицинские услуги (с описанием методики расчета, например, с учетом условных единиц трудозатрат, согласно Номенклатуре медицинских услуг в здравоохранении, и средней цены условной единицы, согласно средним ставкам заработной платы соответствующего персонала).

Для удобства расчетов цен на медицинские услуги рекомендуется использовать тарифы системы обязательного медицинского страхования, умноженные на коэффициент, рассчитанный как соотношение оплаты переменных затрат (система медицинского страхования) и постоянных затрат (бюджета) на протяжении двух последних лет.

При расчете прямых затрат на лекарственные средства в денежном выражении используют:

- розничные цены на лекарственные средства в аптечной сети (при анализе затрат на амбулаторное лечение, а также в случаях, когда лекарственные средства приобретаются непосредственно пациентом);

- оптовые цены фирм-дистрибьюторов - при анализе затрат на лечение в стационаре.

Рекомендуется использовать усредненные показатели цен, рассчитанные на основании прайс-листов нескольких организаций розничной или оптовой торговли, и проводить анализ чувствительности к вариабельности затрат.

Непрямые затраты рассчитывают с использованием методов человеческого капитала или фрикционных затрат.

Необходимо принимать во внимание, что в тех случаях, когда эффект медицинской технологии растягивается во времени, период учета затрат может в несколько раз превышать продолжительность непосредственного применения технологии. Выбор периода для анализа затрат должен быть обоснован.

Затраты на длительное применение технологии (в течение более чем одного года) необходимо дисконтировать.

Дисконтирование - определение текущего эквивалента денежных средств, которые предстоит получить или потратить в будущем, с учетом того, что затраты, понесенные в настоящее время, всегда более ценны, чем затраты, понесенные в будущем. Дисконтирующий коэффициент должен быть обоснован исследователем. Обычно он соответствует средней ставке по годовому банковскому кредиту.

7.4.2.1 Виды анализа затрат

Различные методы анализа затрат могут быть использованы для оценки медицинской технологии, в том числе оценки экономического бремени технологии для бюджета организации, региона, государства, системы медицинского страхования и др.

ABC-анализ - метод управленческого учета, который позволяет проанализировать структуру понесенных затрат и выделить наиболее затратные направления расходов (определить, на что уходит основная доля бюджета). При проведении ABC-анализа структуры затрат на медицинские технологии определяется доля затрат на каждую использованную технологию, все использованные технологии ранжируются в порядке убывания затрат на них и делятся на три группы: A - наиболее затратные, на которые в сумме ушло 80% затрат, B - менее затратные, на которые в сумме ушло 15% затрат, и C - наименее затратные, на которые ушли оставшиеся 5%.

VEN-анализ позволяет оценить целесообразность расходования ресурсов путем разделения всех использованных технологий на три категории: V (от англ. vital) - жизненно важные, E (essential) - необходимые, N (non-essential) - второстепенные, не важные, - и оценить, технологии какой категории преобладают.

Следует учитывать, что в одном случае технология применения (например, лекарственное средство) при одних заболеваниях может относиться к категории V, а при другом - к категории N.

Пример - Препараты железа при железодефицитной анемии, безусловно, имеют статус V, тогда как при беременности (без доказанного железодефицитного состояния) - статус N.

Итоговый анализ предполагает совмещение ABC- и VEN-анализов. Для этого в каждой группе A, B и C проводят деление технологий на категории V, E, N. Оптимальным считается отсутствие технологий категории N среди технологий группы A. Рассчитанная доля затрат на технологии категории N позволяет оценить потери бюджета, связанные с применением малоценных технологий без доказанной эффективности.

Частотный анализ позволяет оценить, насколько часто применяются те или иные технологии (какая доля больных их получает), и выявить использующиеся наиболее часто и, напротив, редко. Частотный анализ проводят только по первичной медицинской документации. В случае если дорогостоящая технология была использована лишь 1 - 2 раза за год, но она вытеснила все остальные из группы A при ABC-анализе, для удобства ее можно исключить из таблицы ABC-анализа.

DDD-анализ - метод фармакоэпидемиологического анализа, позволяющий оценить уровень потребления лекарственных средств. Метод основан на расчете количества использованных средних суточных доз лекарственного средства (DDDs) за анализируемый период времени относительно 100 койко-дней в стационаре или числа пациентов в день в амбулаторной сети.

Результат DDD-анализа позволяет оценить уровень потребления лекарственного средства в динамике (например, до и после внедрения новой технологии лечения), сравнить уровни потребления различных лекарственных препаратов за один период времени или сравнить уровень потребления лекарств в различных лечебно-профилактических учреждениях.

DDD-анализ может быть проведен на уровне медицинской организации, города, региона, страны.

Методика проведения ABC, VEN, DDD и частотного анализов изложена в приложении Г.

Анализ стоимости (бремени) болезни - оценка всех затрат, связанных с определенным заболеванием. Анализ не учитывает эффективность оказанной медицинской помощи, но может быть применен для изучения типичной практики ведения больных с определенным заболеванием, необходим для выявления заболеваний, несущих наибольший экономический ущерб, и используется для решения таких задач, как планирование расходов, определение тарифов для расчетов между субъектами системы здравоохранения и медицинского страхования и т.п. Подвидом анализа "стоимости болезни" является анализ бремени болезни - оценка всех затрат бюджета (государственного, системы или организации медицинского страхования и др.) вследствие заболеваемости и смертности больных с определенной патологией или группой патологий (например, с онкологическими заболеваниями).

7.4.2.2 Оценка экономичности медицинских технологий

Основными методами оценки экономичности медицинских технологий являются:

- анализ "затраты-эффективность" - вид клинико-экономического анализа, при котором проводят сравнительную оценку соотношения затрат и эффективности при двух и более технологиях, эффективность которых различна, но результаты измеряются в одних и тех же единицах.

Пример - Динамика клинического синдрома или симптома болезни, частота выздоровления или ремиссии, число предотвращенных осложнений, годы сохраненной жизни и т.п.;

- анализ минимизации затрат - частный случай анализа "затраты-эффективность", при котором проводят сравнительную оценку двух и более технологий, характеризующихся идентичной эффективностью, но разными затратами. Предназначен для определения наименьших затрат на равноэффективные медицинские технологии. Рекомендуется применять анализ минимизации затрат при сравнительном исследовании разных форм или разных условий применения одного лекарственного средства или одной медицинской технологии. Идентичность эффектов мало достижима, такой вид анализа является определенной степенью допущения об аналогичности получаемых результатов;

- анализ "затраты-полезность" (утилитарность) - вариант анализа "затраты-эффективность", при котором эффективность применения технологии оценивается в единицах полезности с точки зрения потребителя медицинской помощи, например, качество жизни. Наиболее часто используется интегральный показатель "сохраненные годы качественной жизни" (QALY);

- анализ "затраты-выгода" - вид клинико-экономического анализа, при котором как затраты, так и результаты применения технологий представлены в денежном выражении; обычно отражает результативность вложения средств в те или иные программы (организационные технологии) медицинской помощи, например, скрининга или программы вакцинации;

- анализ влияния на бюджет - частный случай анализа "затраты-выгода", при котором учитываются финансовые последствия применения медицинской технологии с учетом общей популяции больных или здоровых лиц, к которым будет применена технология, возникающего перераспределения ресурсов в системе или организации, изменений состава затрат (прямые медицинские, косвенные затраты).

Результаты анализов "затраты-эффективность" и "затраты-полезность" должны быть представлены в форме показателей соотношения затрат и достигнутого эффекта и инкрементального показателя (показателя приращения эффективности затрат): соотношения разницы в затратах и разницы в результатах применения двух технологий (обычно более дорогой и более эффективной по сравнению с менее дорогой и менее эффективной); результатом является ответ на вопрос, сколько требуется дополнительных затрат на дополнительную единицу эффективности (полезности) - маржинальные затраты.

Результаты анализа минимизации затрат должны быть представлены в форме абсолютной разницы в затратах (в денежных единицах) при применении исследуемой технологии по сравнению с альтернативной.

Результаты анализа "затраты-выгода" должны быть представлены в форме абсолютной разницы между затратами и выгодой в денежном выражении либо в форме показателя соотношения затрат и достигнутого эффекта в денежном выражении.

В отчете о клинико-экономическом исследовании должны быть указаны отдельно затраты и результаты применения всех исследуемых технологий.

7.4.2.3 Угол зрения исследования

В исследовании должно быть четко сформулировано, чьи расходы, связанные с применением медицинской технологии, были учтены в исследовании (экономическая позиция анализа).

Клинико-экономический анализ может быть проведен с позиции:

- общества в целом (в анализ включаются все затраты, связанные с применением медицинской технологии, независимо от того, кто их несет);

- системы здравоохранения на федеральном уровне, уровне субъекта федерации или муниципального образования, системы обязательного медицинского страхования (в анализ включаются только затраты системы здравоохранения или системы обязательного медицинского страхования соответствующего уровня);

- отдельной организации, оказывающей медицинскую помощь или ответственной за ее организацию и финансирование (в анализ включаются затраты только медицинской организации или страховой медицинской организации, или частнопрактикующего медицинского работника и т.п.);

- отдельного пациента или его семьи (в анализ включаются только те затраты, которые пациент и его семья оплачивают из собственных средств).

7.4.2.4 Альтернатива для сравнения

Выбор медицинской технологии для сравнения при проведении клинико-экономического анализа зависит от позиции исследования, целей и задач исследования и должен быть обоснован исследователем.

При проведении клинико-экономического анализа сравнение исследуемой технологии можно проводить:

- с технологией, чаще всего используемой по аналогичным показаниям (как вариант с "типичной практикой" ведения больных с данным заболеванием, без указания конкретной технологии сравнения);

- с технологией, являющейся наиболее эффективной на современном уровне развития медицины среди используемых по аналогичным показаниям (эффективность должна быть подтверждена в клинических исследованиях высокого методического качества);

- с наиболее дешевой технологией среди используемых по аналогичным показаниям;

- с технологией, рекомендуемой стандартом, клиническими рекомендациями (протоколом лечения) или иным нормативным документом;

- с ведением пациента без применения каких-либо специальных технологий (наблюдение за естественным течением заболевания); сравнение с отсутствием лечения используется в тех случаях, когда оно имеет место в практике здравоохранения и не противоречит этическим нормам.

Нередко используется непрямое сравнение медицинских технологий, по результатам нескольких клинических исследований, так как в опубликованных исследованиях нередко отсутствует прямое сравнение технологий.

7.4.2.5 Поправка на неопределенность (чувствительность)

Практически все показатели затрат и результатов применения медицинских технологий являются не фиксированными, а переменными величинами, следовательно, необходимо оценивать экономическую целесообразность применения медицинской технологии при разных значениях исходных параметров. Оценка неопределенности предполагает, как минимум, проведение анализа чувствительности результатов к колебаниям исходных параметров. Например, повторяют вычисления при минимальной цене лекарств и при максимальной из возможных цен лекарств. При анализе чувствительности оценивают, насколько меняются полученные закономерности при изменении входных параметров.

Перечень вопросов для анализа методического качества клинико-экономических исследований приведен в приложении В.

7.4.3 Моделирование

Моделирование обычно проводят при невозможности получить реальные данные, необходимые для проведения клинико-экономических расчетов в исследовании или наблюдении.

Моделирование (допущение) может использоваться:

- в случае, когда в клинических исследованиях не изучались опосредованные и отдаленные результаты лечения - результаты клинических исследований дополняются данными из других источников (не рандомизированные исследования, исследования-наблюдения, экспертное мнение и др.);

- при использовании результатов исследований, проведенных в других странах, для принятия клинических и управленческих решений в России;

- при необходимости сделать заключение о целесообразности применения медицинской технологии в группе пациентов, не включавшихся ранее в исследования (например, пациенты с осложненным течением заболевания);

- при необходимости увеличения когорты пациентов при исходно небольшом их числе в клиническом исследовании (метод Монте-Карло);

- при отсутствии исследований, в которых медицинская технология сравнивалась бы с другой технологией, являющейся оптимальной альтернативой для сравнения;

- при необходимости учесть различия в потреблении ресурсов при исследовании и на практике;

- при оценке затрат на применение технологии [например, используя стандарты медицинской помощи или клинические рекомендации (протоколы лечения)].

Моделирование возможно в отношении как результатов медицинской технологии, так и затрат на ее применение. В процессе принятия решений чаще используют два вида моделирования:

1) построение древа решений;

2) модель Маркова.

При проведении оценки медицинской технологии эксперты обращают внимание на обоснованность использования моделирования, наличие описания всех условий построения модели (допусков, гипотез), обоснование и полноту выбора и оценки источников информации, результаты которых были положены в основу исследования. Должно быть представлено подробное описание методики моделирования исходных данных и способов математической обработки данных.

Моделирование является ресурсосберегающим методом, позволяющим восполнить пробелы, связанные с отсутствием достоверных данных, ускорить процесс принятия решений, оно дает возможность проверить влияние вариабельности ключевых параметров на исходы. Одновременно моделирование базируется на предположениях, допущениях, в нем часто используют результаты исследований с разной методологией получения данных. Искусственно спроектированные упрощенные условия моделирования снижают надежность (валидность) результатов.

7.4.4 Оценка пациентами применения медицинских технологий

Оценка медицинских технологий пациентами - информация о применении технологии, полученная от пациентов, без промежуточной ее обработки третьим лицом (интервьюером, экспертом). Критериями оценки пациентами ценности применения медицинских технологий служат:

- изменения выраженности симптомов заболевания;

- переносимость лечения;

- функциональный статус;

- качество жизни, связанное со здоровьем;

- удовлетворенность ожиданий;

- экономическая и физическая доступность медицинских технологий;

- приверженность рекомендациям врачей.

Для измерения пациентами ценности медицинских технологий используют общие и специфические инструменты. Общие инструменты позволяют сравнивать параметры вне зависимости от состояния или заболевания, специфические - строго при определенном состоянии или заболевании, или в определенной группе пациентов.

К инструментам оценки результатов лечения пациентами относятся:

- опросники: специально разработанный упорядоченный перечень закрытых вопросов, касающихся определенной сферы или нескольких сфер жизнедеятельности пациентов, с возможностью выбора ответа из предложенных вариантов, заполняемый непосредственно пациентом (как вариант - допускается заполнение членом семьи, например, у маленьких детей);

- интервью: опросы в открытой или закрытой форме задаются интервьюером респонденту, ответы заносятся в специально подготовленную для этого матрицу;

- шкалы: инструмент в виде линейки, визуально-аналоговой шкалы или "градусника", с нанесенной на нем градуировкой, номограммы, калькулятора и иных приспособлений, на которых респонденту предлагается отметить выраженность какого-либо явления (боли, состояния, качества жизни, уровня трудоспособности и пр.);

- дневники пациентов: регулярные записи наблюдений пациента за течением своего заболевания, которые проводят по формализованной структуре и методике (например, фиксация артериального давления или уровня глюкозы крови с использованием устройств - приложений для мобильных телефонов и планшетных компьютеров);

- учет потребляемых медицинских ресурсов: пациенты отмечают количество оставшихся таблеток или число визитов к врачу за определенное время;

- метод азартной игры - метод оценки полезности определенного состояния здоровья, при котором пациенту предлагают выбрать между двумя альтернативами: пребывать неограниченное число лет в определенном состоянии здоровья B (не оптимальном) или пойти на риск (например, применение медицинской технологии), при котором есть вероятность p - оказаться в состоянии абсолютного здоровья, но и вероятность (1 - p) - умереть. Значение p меняется до тех пор, пока пациенту обе альтернативы (отсутствие риска и риск) представляются одинаковыми по значимости. Полезность состояния B равна p, при котором пациенту обе альтернативы кажутся равноценными. Метод обычно используется для анализа "готовности платить" за применение медицинской технологии;

- метод временного компромисса - оценка полезности определенного состояния здоровья, при котором пациенту предлагают выбор между двумя альтернативами с разной вероятностью их возникновения (пребывание x лет в здоровом состоянии или пребывание в состоянии болезни в течение более длительного t времени). Значение t меняется до тех пор, пока пациенту обе альтернативы представляются одинаковыми по значимости. При этом полезность состояния B равна x/t, при котором альтернативы кажутся пациенту равноценными.

Могут быть использованы и иные методы получения информации об оценке медицинских технологий пациентами.

Эксперты анализируют, какой метод оценки медицинской технологии пациентами использовался в исследовании.

Качество жизни, связанное со здоровьем, - субъективное восприятие индивидуумом своего физического, психологического, эмоционального и социального функционирования. Для оценки качества жизни могут использоваться общие и специфические опросники (например, EuroQoL 5D) или визуально-аналоговая шкала.

Оценка пациентами результатов лечения может быть проведена как при клиническом исследовании вместе с оценкой объективных результатов, так и в специально организованном исследовании.

К методике исследования, в котором оцениваются результаты лечения пациентами, предъявляют те же требования, что и к любому другому исследованию. Точность (степень, с которой метод измерения отражает то, что он должен измерить), надежность (получение одинакового результата при повторных измерениях в тех же условиях) и чувствительность (способность метода отражать происходящие изменения) методов оценки результатов применения технологии пациентами должны быть подтверждены научными исследованиями.

Для анализа методического качества исследования, в котором пациенты оценивали результаты применения медицинских технологий, экспертам рекомендуется использовать перечень вопросов, приведенный в приложении В.

7.4.5 Оценка типичной практики ведения больных

Информация о ведении больных в типичной практике может быть получена с помощью ретроспективного анализа медицинской документации, опроса экспертов, пациентов и их близких.

Анализ типичной практики ведения больных дает возможность оценить частоту и тактику применения медицинских технологий (показания, по которым технология применяется, включая применение вне зарегистрированных показаний; способы применения, режим дозирования и длительность применения лекарственных средств), выявить новые показания к применению медицинской технологии, оценить объемы и структуру затрат, определить предпочтения медицинских работников и пациентов в отношении отдельных медицинских технологий, степень соблюдения требований стандартов медицинской помощи, клинических рекомендаций (протоколов лечения) и иных нормативных документов.

Анализ типичной практики ведения больных не дает возможности делать заключения о действенности, эффективности и безопасности медицинских технологий.

7.4.6 Регистры пациентов

Под регистром пациентов в настоящем стандарте понимается особый вид исследования-наблюдения в виде базы данных, в которую в течение определенного времени вносятся унифицированные данные о пациентах, объединенных каким-либо известным признаком или признаками: наличие конкретного заболевания или состояния, воздействие фактора риска, применение медицинской технологии.

Регистры пациентов представляют собой важный, а нередко единственный источник информации об эффективности и безопасности медицинских технологий и особенностях их применения. Они незаменимы при оценке применения медицинских технологий при редких (орфанных, "сиротских") болезнях и при длительном (многолетнем) наблюдении за отдельными группами больных или здоровых лиц. Вероятность систематической ошибки в регистрах выше, чем в экспериментальных исследованиях.

Правила формирования регистра должны быть изложены в документе - плане или протоколе создания регистра. План (протокол) включает цели и задачи регистра, его дизайн (структуру), методы сбора и анализа данных, формирования отчета и внедрения (использования) результатов.

Правила ведения регистра должны соответствовать требованиям федеральных законов, регулирующих защиту персональных данных и информации.

При анализе регистров пациентов следует обращать внимание на следующие положения.

В формулировке целей и задач регистра должен быть определен тип исследуемой популяции (признак, по которому пациенты включены в регистр). В зависимости от задач исследования регистры классифицируются следующим образом:

1) Регистры больных с определенным заболеванием или состоянием (например, регистр больных сахарным диабетом, болезнью Гоше);

2) Регистры больных с определенным заболеванием или состоянием, объединенных по еще какому-либо дополнительному признаку или признакам (например, регистр больных инфарктом миокарда с развитием мерцательной аритмии);

3) Регистр больных, получающих определенную медицинскую помощь (например, регистр больных, имеющих право на получение набора социальных услуг);

4) Регистры больных, к которым была применена определенная медицинская технология (например, регистр больных множественной миеломой, которым проводилось лечение с использованием ленолидомида).

Регистры могут решать одну или несколько задач, таких как:

- оценка влияния факторов риска на развитие и течение заболевания;

- оценка эффективности или безопасности одной или нескольких медицинских технологий;

- оценка факторов, влияющих на течение и исходы заболевания (состояния);

- оценка применения медицинской технологии в реальной практике;

- оценка качества жизни пациентов;

- оценка качества медицинской помощи [в результате сравнения реальной практики ведения больных, стандарта оказания медицинской помощи или клинических рекомендаций (протоколов лечения)];

- оценка объемов оказания медицинской помощи и затрат ресурсов здравоохранения.

При анализе регистра необходимо знать позицию исследования. Цели и задачи регистра часто определяет заказчик. Потенциальными заказчиками создания и ведения регистров пациентов, а также их финансирования могут являться:

- органы государственной власти и местного самоуправления;

- дирекции целевых программ и проектов;

- производители медицинских технологий;

- страховые компании;

- научно-исследовательские организации;

- общественные объединения медицинских работников и пациентов.

Регистром управляет специалист, имеющий образование, профессиональную подготовку и опыт, позволяющие ему принять на себя ответственность за надлежащее ведение регистра. Квалификация управляющего регистром должна быть подтверждена его научной биографией. Все специалисты, вводящие данные в регистр, должны пройти соответствующее обучение.

В плане (протоколе) регистра указывают критерии включения пациентов в регистр и критерии исключения из регистра. Критерии включения и исключения должны обеспечивать максимальное сходство пациентов, включенных в регистр, с популяцией пациентов, соответствующей целям регистра.

В плане (протоколе) регистра устанавливают критерии определения того признака, по которому пациентов включают в регистр. Так, если в регистр включают пациентов с конкретным заболеванием, то должны быть описаны критерии постановки диагноза данного заболевания.

Аналогично устанавливают критерии определения всех фиксируемых в регистре признаков (за исключением тех, которые имеют общепринятые критерии определения, такие как пол). Например, если в регистре фиксируют осложнения лечения, критерии выявления осложнения должны быть описаны в плане (протоколе) регистра. Где возможно, следует использовать существующие системы кодирования и классификации для унификации внесения данных.

Пример - В плане (протоколе) регистра может быть определено, что наименования заболеваний вносятся в соответствии с Международной классификацией болезней 10-го пересмотра, наименования лекарственных средств - в соответствии с Государственным реестром лекарственных средств, медицинские услуги - в соответствии с Номенклатурой медицинских услуг в здравоохранении и т.д.

В плане (протоколе) регистра, как правило, должно быть обозначено наличие или отсутствие группы сравнения. Цель создания группы сравнения должна быть определена в целях и задачах регистра (например, оценка результатов лечения с применением конкретной технологии по сравнению с другой технологией). При отсутствии группы сравнения данные регистров не позволяют сделать заключение о наличии причинно-следственных связей между использованной технологией и результатом. Критерии выбора альтернативы для сравнения при формировании регистра соответствуют критериям выбора альтернативы при проведении клинико-экономического исследования. При изучении некоторых технологий (например, нового фермента при одной из редких наследственных патологий) контрольную группу не собирают: в таких случаях допустимо использовать исторический контроль.

В плане (протоколе) регистра обозначают ожидаемый объем наблюдения (число включенных пациентов или человеко-лет наблюдения), длительность наблюдения пациентов, все признаки, которые регистрируют в регистре, источники и методы сбора данных.

Желаемый объем исследования (число пациентов или человеко-лет наблюдения) определяется значением ожидаемого клинически значимого эффекта или желаемой точностью оценки эффекта. Если в регистр включены не все лица, соответствующие критериям включения в регистр, т.е. регистр сформирован с использованием выборочного метода, должны быть представлены доказательства количественной репрезентативности объема выборки.

При отсутствии доказательств количественной репрезентативности группы пациентов, включенных в регистр, полученная информация не может быть рассмотрена как регистр и не подлежит последующей обработке, за исключением случаев редкой патологии.

Продолжительность наблюдения при ведении регистра зависит от целей исследования. Длительность наблюдения за пациентами, включенными в регистр, должна быть достаточна, чтобы выявить те результаты, регистрация которых предусмотрена планом (протоколом) регистра. В большинстве случаев регистры создаются с целью длительного многолетнего наблюдения за больными.

Данные, вносимые в регистр, должны предоставлять информацию о характеристиках популяции пациентов, воздействиях, которым они подвергались, и результатах. Перечень данных формируется на стадии планирования регистра и фиксируется в плане (протоколе). Все фиксируемые в регистре данные должны соответствовать целям и задачам регистра: должно быть ясно, для ответа на какой вопрос предназначен каждый из регистрируемых признаков.

План (протокол) регистра включает описание критериев оценки результатов (объективных и субъективных), фиксируемых в регистре, и методов их выявления.

Все используемые источники данных должны быть указаны в плане (протоколе) регистра. Для формирования регистра могут быть использованы как первичные, так и вторичные данные. Первичными называют данные, которые собираются непосредственно для регистра. Вторичные данные - данные, собранные ранее с другими целями и пригодные для целей настоящего регистра.

Источником первичных данных является непосредственное наблюдение за пациентами (результаты медицинского обследования и оценка результатов применения медицинских технологий пациентами).

Источниками вторичных данных могут быть медицинская документация, базы данных медицинских организаций, страховых медицинских организаций и фондов медицинского страхования, базы данных отделов записей актов гражданского состояния, другие существующие регистры и пр.

В регистре следует предусмотреть фиксацию сведений о причинах отсутствия в регистре данных о конкретном пациенте, сбор которых предусмотрен планом (протоколом) регистра.

Методы сбора данных унифицируют и описывают в плане (протоколе) регистра. Так, если в регистре фиксируется качество жизни пациентов, у всех пациентов должен быть использован один и тот же метод оценки качества жизни.

В плане (протоколе) описывают методы анализа данных, включенных в регистр, включая методы статистической обработки данных и структуру отчета. Отчеты регистров публикуются повторно (раз в год, каждое полугодие), по мере сбора информации.

Регистры пациентов при проведении оценки медицинских технологий могут быть использованы для получения информации о естественном течении заболеваний, способах применения, эффективности и безопасности медицинской технологии в реальной практике, качестве жизни больных, объемах оказания медицинской помощи и расходовании ресурсов здравоохранения.

7.4.7 Информация о частоте нежелательных явлений при применении медицинской технологии

Сбор и обобщение информации о нежелательных побочных реакциях (НПР), связанных с применением лекарственных средств, проводят в соответствии с законодательством Российской Федерации путем обобщения инициативных сообщений врачей, направленных в уполномоченный орган.

В России и мире созданы национальные службы фармаконадзора, которые оценивают безопасность лекарственных средств и изделий медицинского назначения на этапе регистрации и пострегистрационной стадии. Существуют различные службы фармаконадзора, располагающие данными по безопасности медицинских технологий:

- Администрация по надзору за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (FDA) (http://www.fda.gov/medwatch/elist.htm);

- Центр по безопасности лекарств ВОЗ (http://www.who-umc.org);

- Канадская служба выявления нежелательных побочных реакций MedEffect (http://www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/medeff/subscribe-abonnement/index-eng.php);

- Служба австралийского министерства здравоохранения (http://www.tga.gov.au/adr/adrac-bulletin-subscribe.asp);

- Агентство, регулирующее обращение лекарственных средств и медицинского оборудования в Великобритании (http://www.mhra.gov.uk/index.htm);

- В Российской Федерации - Центр экспертизы безопасности лекарственных средств (http://www.regmed.ru).

Оценка безопасности применения нелекарственных технологий может быть проведена с использованием информации из различных исследований, включая оценку типичной практики, информацию от пациентов и регистров больных.